醫學遺傳學/靶細胞

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醫學遺傳學基礎

這裡所指的靶細胞是指接受轉移基因的體細胞。選擇靶細胞的原則是：①必須較堅固，足以耐受處理，並易於由人體分離又便於輸回體內；②具有增殖優勢，生命周期長，能存活幾月至幾年，最後可延續至病人的整個生命期;③易於受外源遺傳物質的轉化；④在選用反轉錄病毒載體時，目的基因表達最好具有組織特異性的細胞。目前使用得較多的是骨髓幹細胞、皮膚成纖維細胞、肝細胞、血管內皮細胞和肌細胞等。許多遺傳病與造血細胞有關，故可用於如β地貧、嚴重複合免疫缺陷病等的基因治療。皮膚成纖維細胞易於移植和從體內分離，又可在培養中生長，並易存活，故有人用之於乙型血友病的基因治療。有不少遺傳病表現了肝細胞功能缺陷，因此，在家族性高膽固醇血症的治療中，有將低密度脂蛋白（LDL）受體基因轉移至肝細胞的嘗試。在動物實驗中已證明：β-半乳糖苷酶基因、ADA基因、小肌營養不良蛋白（minidystrophin）基因都已證明能在肌細胞中表達。